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医汇心血管学术 > 美利用脐带血和骨髓干细胞治疗致命遗传疾病

美利用脐带血和骨髓干细胞治疗致命遗传疾病

发表于 2014-10-09 14:38:28
新华网华盛顿6月10日电 美国研究人员近日利用脐带血和骨髓干细胞治愈了2岁男童纳特·廖患有的致命遗传疾病,这可能为利用干细胞治疗其他疾病打开大门。  据美国《洛杉矶时报》网站10日报道,一项将刊登在美国《新英格兰医学杂志》上的研究结果说,纳特患有隐性大疱性表皮松懈病,这种病在儿童中发病率为十万分之一。他们缺少一种名为VII型胶原蛋白的重要蛋白质,这种蛋白质会让皮肤和胃肠系统的内壁变得紧致。患儿皮肤非常脆弱,稍有摩擦就会出现破损、起疱,导致身上经常出现疼痛难忍的伤口,并留下疤痕。固体食物会造成食道受损。通常患儿会因营养不良、伤口感染或皮肤癌而死亡。以往治疗这一疾病的唯一方式是用绷带将皮肤缠起来。  首先想到用循环干细胞治疗这种疾病的是哥伦比亚大学医疗中心的安杰拉·克里斯蒂亚诺。这是首次用脐带血和骨髓干细胞来治疗与血液无关的疾病。美国明尼苏达大学医学院医生约翰·瓦格纳在新闻发布会上说,纳特在接受治疗7个月后,体内正在合成VII型胶原蛋白。他的小脸变圆了,身上水疱也少了。  纳特现在穿上了普通的衣服,能够吃没有捣成泥的食物,而且可以和兄弟姐妹一起玩。约翰·瓦格纳说:“纳特的生活质量发生了永久性改变。也许我们可以把又一种疾病从不治之症的名单中去掉。”  报道说,研究人员后来还对纳特5岁的哥哥雅各布也进行了治疗,还准备对加州福尔瑟姆的9个月大的萨拉·罗斯·穆尔兰德实施治疗。  来源:新华网
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